Læger: 13-årig pige er som den første kureret for kræftsygdom med ny DNA-behandling

Dansk forsker kalder behandlingen 'enormt banebrydende'.

13.årige Alyssa og hendes læge Robert Chiesa fortæller om den nye behandling.

Hverken kemoterapi eller en knoglemarvstransplantation var i stand til at holde Alyssas aggressive kræftsygdom under kontrol.

Men nu er den 13-årige pige fra Leicester i Storbritannien på sjette måned kræftfri, efter at hun som den første er blevet behandlet med en ny banebrydende dna-teknologi.

Det fortæller læger fra Great Ormond Street Hospital i London i en pressemeddelelse.

Den 13-årige Alyssa blev sidste år i maj diagnosticeret med akut T-celle lymfoblastisk leukæmi. En sygdom, der påvirker immunsystemet og kroppens T-celler, der normalt har til opgave at bekæmpe og beskytte mod infektioner.

Efter forgæves forsøg med kemoterapi og knoglemarvstransplantation valgte Alyssa og hendes forældre at sige ja til en ny behandling, hvor man med celler fra en rask donor går ind i og ændrer på de baser, der indgår i kroppens genetiske kode, vores DNA.

Ændre byggestenene i DNA

Teknologien, der er kendt går under navnet crispr, er blevet beskrevet som at "klippe" i DNA.

Efter 28 dage med den nye medicin var Alyssa i bedring, og her seks måneder efter kan lægerne ikke konstatere tegn på kræft.

Alyssa skal fortsat overvåges tæt, men hun og familien kan nu være hjemme efter måneder på forskellige sygehuse.

- Vi er på en mærkelig lyserød sky, hvis jeg skal være helt ærlig. Det er fantastisk at være hjemme, siger hendes mor, Kiona.

- Lægerne siger, at de første seks måneder er de vigtigste, og vi tør ikke være for optimistiske, men vi kan ikke lade være med at tænke: Hvis de kan udrydde den (kræften, red.) en gang for alle, så vil hun være ok, siger hun.

Dansk forsker: Enormt banebrydende

De britiske læger betegner behandlingen som et gennembrud.

- Det er vores mest sofistikerede celle-redigering indtil videre og det baner vejen for nye behandlinger og på længere sigt en bedre fremtid for syge børn, siger professor Waseem Qasim, der står bag behandlingen.

Læge og forsker Katrine Schou Sandgaard har selv arbejdet på den afdeling i London, hvor lægerne har behandlet den 13-årige pige med en ny behandling. (Foto: © (privatfoto))

Samme begejstring lyder herhjemme fra læge og forsker Katrine Schou Sandgaard fra Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitetshospital.

Hun forsker netop i børns immunforsvar og T-celler og har også arbejdet på den afdeling på det britiske hospital, der har behandlet Alyssa.

- Denne behandling er enormt banebrydende. For det er en helt ny måde at sidde og klippe i DNA'et på, fortæller den danske forsker.

- Man skræddersyr en medicin til hende og hendes cancerform. Man har tidligere anvendt skræddersyede såkaldte CAR T-celler, men det nye i denne behandling er, at man anvender redigerede T-celler, som man designer ud fra donor-celler, der ikke kan dræbe sig selv og de kan heller ikke blive dræbt af pigens egne T-celler, som er dem, der er "ude af kontrol", fortæller Katrine Schou Sandgaard om den komplicerede teknologi.

Kan måske bruges i behandling af andre sygdomme

Hun glæder sig allerede til næste sommer, hvor hun sammen med sine ph.d.-studerende skal besøge lægerne i London og høre mere om den seneste udvikling.

- Det er sindssygt spændende. Jeg tænker, at det her kan være fremtidens kur mod leukæmi hos børn og voksne. Men det kan måske også bredes ud til andre sygdomme i blodbanen, siger Katrine Schou Sandgaard.

Alyssa selv glæder sig til at kunne komme tilbage i skolen og til sin tantes bryllup, og hun er glad for at være den første, der har gennemgået den nye behandling.

- Jeg ved, at jeg også kan være med til at hjælpe andre børn, der måske blive kureret gennem den forskning, som jeg har været en del af, siger hun til BBC.