Ny teknik gør genial DNA-saks mindre risikabel

Teknologi til at klippe og klistre i vores gener kan blive revolutionerende. Ny metode fjerner en del af risikoen ved behandlingen.

CRISPR-teknologien er enormt god til at finde vej i de kilometerlange strenge DNA alle organismer har i sig. Nu åbner ny udvikling for gen-terapi med CRISPR, der ikke er permanent. (© ColourBox)

Læger og forskere verden over holder vejret spændt i disse år. De venter på, at en helt speciel teknologi bliver moden nok til for alvor at gøre en forskel. CRISPR/Cas9 hedder teknologien, som er menneskehedens hidtil mest effektive redskab til at ændre i gener og DNA.

- CRISPR er en helt unik teknologi, der gør det muligt at ændre målrettet i relevante områder i arvemassen. Teknologien er enormt effektiv til at finde vej til det rigtige område i arvemassen, hvor man vil lave en ændring. Det var meget vanskeligt at lave den type ændringer for bare få år siden, siger Jacob Giehm Mikkelsen, Professor MSO ved Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet.

Men teknologien er ikke helt moden endnu. Af og til rammer CRISPR ved siden af, og nogle gange giver ændringerne i arvemassen uforudsete bivirkninger. Et forskerhold fra det amerikanske Salk Institute for Biological Studies har udviklet en metode til at tæmme CRISPR, så man mindsker risikoen for at teknologien gør skade, skriver Gizmodo.

CRISPR

CRISPR-teknologien kaldes også en DNA-saks, da den meget præcist kan klippe enkelte sekvenser af muteret eller skadet DNA ud, hvorefter kroppen selv reparerer fejlen. Samtidig er teknologien både relativt enkel og billig at bruge.

En død gen-saks

Med den nye metode kan CRISPR-gen-saksen slet ikke klippe. I stedet kan den tænde og slukke for forskellige geners funktioner og udtryk på levende dyr - uden at ændre i DNA. Forskningen er udgivet i tidsskriftet Cell.

- Normalt klipper og ændrer CRISPR i DNA, men her ændrer man i stedet på, hvor kraftigt et enkelt gen udtrykkes, ligesom man kan dæmpe enkelte geners udtryk. Og det sker med samme præcision, siger Jacob Giehm Mikkelsen.

Afhængig af situationen kan det være hensigtsmæssigt at lave en permanent ændring i DNA ved at klippe i arvemassen. Men i nogle tilfælde kan det være smartere at dæmpe eller styrke et gen uden at lave permanente ændringer. Den nye metode giver både mindre permanente ændringer, og kan være mere blid, mener Jacob Giehm Mikkelsen:

- Det er endnu et værktøj i en værktøjskasse, der efterhånden bugner. Udviklingen går så stærkt, at man skal stå tidligt op for at følge med, siger han.

Videoen forklarer, hvordan den nye metoder adskiller sig fra kendte metoder. Den er lavet af det videnskabelige tidsskrift Cell, hvor forskningen også er publiceret.

Mus hjulpet med muskelsvind og diabetes

Forskerne har opnået gode resultater ved at bruge metoden på mus med muskelsvind. Her har de styrket musenes gener for muskeludvikling. De har også opnået gode resultater ved at diabetes, hvor forskerne styrkede to gener forbundet til nyrernes funktion.

Her er det vigtigt at bide mærke i, at resultaterne i forskningen altså er opnået på mus, og at det ikke er sikkert, at mennesker kan få samme effekt.

Forskere i genetik har i årevis arbejdet på netop at kunne styrke og dæmpe geners udtryk, uden at lave en permanent ændring i arvemassen, forklarer Jacob Giehm Mikkelsen:

- Det er ikke en helt ny udvikling, men det bygger fint videre på tidligere erfaring med at udnytte CRISPRs evne til at finde vej i DNA til at ændre på geners udtryk, uden at klippe. Det nye her er, at det er første gang man gør det i levende dyr og viser en direkte fysiologisk effekt af behandlingen, siger Jacob Giehm Mikkelsen.

Og disse år bliver alt, der omhandler CRISPR-teknologien båret hastigt frem af massive investeringer fra store biotech-virksomheder. Det betyder, at de første forsøg med at bruge CRISPR begynder inden for få år, siger Jacob Giehm Mikkelsen:

- CRISPR er for alvor på vej ud af laboratorierne, godt hjulpet på vej af massive investeringer i teknologien. Snart ser vi stamcellebehandlinger med CRISPR, der behandler immundefekter. Det er ikke umuligt, at vi ser de første forsøg på mennesker i USA formentlig allerede i 2019. Og måske kan vi også være med i Danmark, siger han.